Blueprint的Ayvakit成为美国首个获批治疗罕见胃肠道间质瘤突变的抗病毒疗法

2022-01-17 03:08:08 来源:

FDA周四宣布已批准Blueprint Medicines的Ayvakit（apritinib）放射治疗患有PDGFR-α氨基酸18基因型的不可切除或结核呼吸道上皮细胞瘤（GIST）成年病患者。FDA药品评估与研究中心肝病会议厅代理主任Richard Pazdur说，带有PDGFR-alpha氨基酸18基因型的GIST病患者"对常规疗法无反应，"但Ayvakit获批将作为第一种除此以外用于放射治疗带有该基因型的GIST病患者。该暂时基于NAVIGATOR试验车的结果，试验车涉及43名携带PDGFR-alpha氨基酸18基因型的GIST病患者，包括38名PDGFR-alpha D842V基因型的GIST病患者。参与者每天口服一次Ayvakit，直到疾病进展或出现不可给予的毒性。结果显示总体作出反应领军（ORR）为84％，其中7％远超实际上作出反应，而77％远超均作出反应。在带有PDGFR-αD842V基因型的病患者亚组中，ORR为89％，实际上缓和和均缓和分别为8％和82％。FDA指出，虽然未能远超反应的中位持续整整，但有61％的氨基酸18基因型的；也病患者；也整整持续了六个月或更长整整。Blueprint高级顾问财务总监Kate Hiland指出："我们不仅在缩小全面性造就了重要作用，而且还使他们在很长一段整整内保持良好无疾病进展。"该公司开发计划一周内在美国包括Ayvakit，该药物先前被FDA授予了突破性疗法和孤儿药称号。更早引自：®ion_id=6#axzz6AP5R7iB8本文系贝尔医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！