骨骼肌交感脊髓系统仅限于脊髓母细胞核糙（neuroblastoma）、节细胞核脊髓糙（ganglioneuroma）和节细胞核连续性脊髓母细胞核糙（ganglioneuroblastoma），是最相似的儿童颅外实体。节细胞核脊髓糙起源于脊髓棘刺成脊髓细胞核，其虽为分化仅仅的良连续性，但因其密度大，常侵入相邻组织器官，对邻近地区骨盆、静脉、脊髓和骨产生压抑效应。
目前节细胞核脊髓糙的治疗方法有仅限于外科手术，但仅仅连续性切除紧迫，一般来说产生很多并发症仅限于肠功能障碍，手术伤口愈合紧迫等，且迄今为止还未有有效性的放化疗手段可在术前缩小密度。此外，相比较于脊髓母细胞核糙，节细胞核脊髓糙的涡轮因素所也应能一致。
近日，Journal of Experimental Medicine 在线发表了美国哈佛医学院Dana-Farber研究小组A. Thomas Look教授团队（陶挺Dr和施回Dr为文章的协同第一作者）的成就：Ganglioneuromas are driven by activated AKT and can be therapeutically targeted with mTOR inhibitors。研究揭示了节细胞核脊髓糙的涡轮因素所，并为术前缩小密度提供了重新长处。
作者首先通过免疫细胞组织化学染色分析了进化节细胞核脊髓糙和脊髓母细胞核糙样品的底物AKT水平，断定90.91%的节细胞核脊髓糙样品原则上隐含里高水平的底物AKT，而只有6.67%的脊髓母细胞核糙样品能检测到底物AKT的隐含。
同时，对AKT下游效应肽的检测也显示节细胞核脊髓糙样品底物mTOR和S6的阳连续性率也显着高于脊髓母细胞核糙。作者随后利用多巴胺β激酶（dopamine-β-hydroxylase）基因启动子涡轮持续活化的AKT（myr-AKT）隐含，成功协作了首个分子生物学节细胞核脊髓糙基本概念。
进一步研究断定分子生物学节细胞核脊髓糙与进化节细胞核脊髓糙无论是在流行病学还是在转录组上都整体相似。利用这个分子生物学基本概念完成药物挑选，作者进一步一致了mTOR抑制剂（仅限于sirolimus和everolimus）能有效性缩小分子生物学节细胞核脊髓糙密度，为进化节细胞核脊髓糙术前缩小密度提供了全重新长处。
总的来说，该研究断定AKT-mTOR-S6信号正向是节细胞核脊髓糙的涡轮因素所，建立了首个分子生物学节细胞核脊髓糙基本概念并断定mTOR抑制剂可以显着缩小分子生物学节细胞核脊髓糙的病灶。由于mTOR抑制剂sirolimus和everolimus已经得到批准后用作涉及儿科传染病的治疗，作者建议对这些药物卓有成效涉及的临床研究，以评估其对进化节细胞核脊髓糙的，造福涉及早产儿。
值得注意出处：
Ting Tao 1, Hui Shi 1, Meng Wang 2,et al.Ganglioneuromas are driven by activated AKT and can be therapeutically targeted with mTOR inhibitors.J Exp Med. 2020 Oct 5;217(10):e20191871. doi: 10.1084/jem.20191871.
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