转为甲状腺蛋白淀粉样变病态，也叫做ATTR淀粉样变病态，是一种挽救生命的疾病，其特征是错误折叠的转为甲状腺蛋白(TTR)在小组织里逐渐积累，主要是在神经和脑干里。
NTLA-2001是一种在体基因编辑治疗剂，旨在通过减缓血液里TTR的电导率来治疗ATTR淀粉样变病态。它的开发新是基于成簇的之前提间隔较短较短句移位碱基和无关的Cas9核酸内切酶(CRISPR-Cas9)系统，以外混搭Cas9蛋白据称RNA的脂质基体外层和靶向TTR的单向RNA。
全因，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇数据分析篇文章，在顺利进行临床之前体外和精子数据分析后，数据分析管理人员旨在评估一般来说递增施打NTLA-2001在6名遗传病态ATTR淀粉样变病态伴多发病态了无症状里的安全病态和，两个初始施打小组各有3名受试者（0.1 mg/kg和0.3 mg/kg），目之前为止，他们打算顺利进行的1期临床数据分析。
结局比较
临床之前数据分析表明，一般来说给药后可实现TTR发挥作用敲除。在症状注射后的之前28天内对安全病态顺利进行的系列评估显示几乎未连带事件真相，并且确实发生的连带事件真相较相当严重。数据分析管理人员观察到了施打依赖于效学作用。在第28天，给予0.1mg/kg施打小组的受试者血液TTR蛋白电导率从水平线的平均减缓为52%（范围，47至56%），而在0.3mg/kg施打小组里为87%（范围为80至96%）。 由此可见，在小型遗传病态ATTR淀粉样变病态伴多发病态了无症状里，NTLA-2001数与轻度连带事件真相无关，并通过靶向敲除TTR可减缓血液TTR蛋白电导率。
原始出处： Julian D. Gillmore,et al.CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis.NEJM.2021.
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